Ученые заявляют об эффективности нового лекарства от спинальной мышечной атрофии у младенцев

Генетическое заболевание-это различной тяжести и детей, страдающих от более тяжелых форм, даже не умеют сидеть и редко доживают до возраста двух лет, пишет NewScientist.

Малыши, прошедшие курс нового препарата нусинерсен, в состоянии сидеть самостоятельно, и даже ходить с поддержкой. Результаты впечатлили ученых и клинических испытаний лекарственных препаратов были прекращены раньше времени – его эффективность настолько очевидна, что это неэтично давать плацебо, у детей из контрольной группы.

Нусинерсен содержит фрагменты ДНК, которые способны связываться с определенными участками РНК. Это позволяет блокировать или изменять продукты или другой тип белка. Несмотря на то, что потенциал таких лекарств называются антисмысловыми, является достаточно высокой, в то время они не нашли широкого применения в клинической практике. Это связано с тем, что до недавнего времени ученые не могли найти способ, чтобы защитить вход, ДНК-фрагменты разрушения. При создании нусинерсена удалось изменить и создать прочный препарат, который не был сразу же после введения, и общался с РНК. Эти препараты могут замедлить прогрессирование заболевания или предотвратить его дебют.

Однако, несмотря на получить впечатляющие результаты, вы не можете сказать, что препарат оказался эффективен на 100%. Кроме того, эти препараты не лишены и недостатков, к пациентам требуются регулярные повторные инъекции, и кроме того, препарат не следует вводить в спинномозговой жидкости. Такая процедура может сопровождаться рядом серьезных осложнений.

Ученые считают, что эти препараты могут получить и пациенты, которые страдают от других заболеваний, таких как болезнь Альцгеймера, хореей Гентингтона – тест антисмыслового препарата для этих пациентов уже на месте.

Категория: Здоровье