В США одобрен первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Препарат компании из Сарепты Терапии было зарегистрировано под названием Эксондис 51 (Exondys 51), сообщает U. S. Food and Drug Administration.

В соответствии с решением FDA, препарат этеплирсен (eteplirsen) может применяться для лечения пациентов с лаборатории, подтвержденной мутации гена дистрофина, пропускающего экзон 51.

Решение FDA основано на замену конечную точку для клинических исследований, согласно которой, применение нового препарата способствует укреплению мышечной ткани, в некоторых пациентов. Тем не менее, в то время как клиническая эффективность Эксондиса 51 не доказана. FDA обязало Повелел провести дополнительные исследования для сбора информации об эффективности ЛС.

Мышечная дистрофия Дюшена – редкое генетическое заболевание, характеризующееся мышечной слабостью, генерализованной. Первые симптомы появляются в возрасте 3-5 лет, в основном заболевание наблюдается у детей. На сегодняшний день, не существует одного конкретного метода для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

Категория: Здоровье